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第20节1-12.基于真实世界的临床科研模式探讨1
发布时间：2021/12/27 最新文章 浏览次数：158 欢迎阅读！
基于真实世界的临床科研模式探讨
真实世界数据研究与应用
孙鑫
四川大学华西医院中国循证医学中心
华西临床流行病学与循证医学研究中心
过去几十年，我们主要关注临床效能试验…
传统临床试验(效能试验， eR CT) 主要解决的问题…
-明确疗效的金标准
-新药、器械上市
eR CT存在明显的困境….
-无法提供真实条件下的实际有效性、依从性
上市后安全性监测
-疾病负担与分布
-疾病预后与预测
-治疗成本
对真实世界数据、真实世界研究、真实世界证据的一些误区
RWD=回顾性数据
真实世界研究=观察性研究
真实世界研究是一种具体研究设计
真实世界研究不能随机
真实世界研究就是已有临床数据的研究(e.g.EMR)
真实世界研究就是为了省钱
真实世界研究考虑所有的患者，不应设定排除标准
真实世界研究不用设对照
真实世界研究比传统临床试验更好
凡是真实世界研究能形成高影响力的文章
真实世界研究只用来解决药品的评价问题
真实世界研究可以替代传统临床试验用于药品评价
真实世界研究不需要过伦理、不需要知情同意
R WE属于低级别研究证据
真实世界研究没有质量控制措施
真实世界研究一定存在很多混杂偏倚
真实世界数据(RWD)
定义
Food and Drug Administration 2017
-除传统临床试验以外的数据
IS POR工作组
-I期临床试验以外的所有数据
欧洲论坛“相对疗效”工作组
一在真实世界环境下采集的医疗健康数据
：..”
特征
强调真实健康医疗环境
数据的产生和收集过程与实际临床医疗实践保持较好统一
数量可大可小
常见真实世界数据的类型
常规收集的RWD
区域医疗健康数据库
医院电子病历数据
医保数据
公共健康监测数据(e.g.ADR监测、妇幼健康监测)
出生/死亡登入项目
可穿戴设备数据
公共卫生调查
基于研究目的主动收集的RWD
患者报告数据
用药数据
常规收集数据
典型的常规收集数据
医院电子病例数据
区域健康医疗数据
医保数据
公共卫生监测数据
数据本质
基于医疗和决策管理目的所形成的数据
而非针对特定研究问题收集数据而形成
非基于特定研究问题收集的数据
如电子病历数据库、医保数据库等
不同组织称呼不同
20D 3年IS POR提出“retrospective databases°
其他：secondary databases； routinely collected health data
数据质量是核心
高质量数据要求：数据完整、准确
记录不准确、缺失是既有数据的关键问题
数据量大+质量高
数据标化技术是关键
数据变量标准化技术
非结构化/半结构化→结构化技术
数据验证技术
真实世界数据、健康医疗大数据、生物医学大数据存在交叠
真实世界数据
-主要来自于常规临床医疗实践
一主要可用于解决临床医疗和相关决策问题
-数据量可大可小
生物医学大数据
-数据来自常规数据或/和其他以研究为目的的数据(如生物样本库)
解决的问题可超越常规临床医疗问题(如生物学机制、通路等)
具有典型大数据特征(如数据量大、多源异构…)
数据库的构建过程
真实世界数据研究过程
实质是数据库研究，也属于临床研究范畴
从产生假设到验证假设的过程
真实世界数据研究遵从临床研究的基本准则和步骤
一无论医疗“大”数据还是“小“数据
-研究环境越复杂，所用的设计、数据处理和分析技术越复杂
Selection bias
Distortion of treatment effect estimate as a result of procedures used to select
subjects， and distortion of factors that influence study participation
Types of selection biases
-Detection bias
Berkson’s bias
Channeling Bias
Survival bias/immortal time bias
Healthy user effect
Study pop uation
Differential loss to follow-up
■Da base popu a in
Proto path ic Bias
■Source po putin
Depletion of Susceptibles
\Temporal ambiguity
Eg 1-Populafonhenascyinatudes using rouinalycolecleddatasoar cas.
中国延学中55A
Information bias
Non-differential
—If misclassification of exposure(or disease) is unrelated to disease(or exposure) .
—The same across the groups exposed vs.unexposed(or have vs.do not have the health
outcomes) .
Differential
Misclassification of exposure(or disease) is related to disease(or exposure) .
The likelihood of misclassification is different between the groups exposed vs.unexposed(or
have vs.do not have the health outcomes) .
